Trên hành trình tìm kiếm sức khỏe và chất lượng cuộc sống, đôi khi chúng ta phải đối mặt với những thách thức âm thầm nhưng dai dẳng, mà các bệnh lý tiêu hóa mạn tính là một ví dụ điển hình. Chúng không chỉ gây ra những triệu chứng khó chịu, ảnh hưởng đến sinh hoạt hàng ngày, mà còn tiềm ẩn nguy cơ diễn tiến phức tạp, đòi hỏi sự theo dõi và can thiệp y tế kịp thời. Một trong những căn bệnh như vậy chính là Crohn – một tình trạng viêm ruột mạn tính, đã và đang trở thành mối quan tâm lớn của cộng đồng y khoa trên toàn cầu.
Bệnh Crohn – Thách thức âm thầm của hệ tiêu hóa
Bệnh Crohn là một bệnh viêm ruột mạn tính (IBD), đặc trưng bởi tình trạng viêm nhiễm có thể xảy ra ở bất kỳ phần nào của đường tiêu hóa, từ miệng đến hậu môn, nhưng thường gặp nhất ở đoạn cuối ruột non (hồi tràng) và ruột già. Điểm đặc biệt của Crohn là tình trạng viêm có thể là “từng vùng” (patchy), nghĩa là có những vùng ruột bị viêm xen kẽ với các vùng ruột lành lặn. Đây là một bệnh có diễn tiến phức tạp, thường gây ra các triệu chứng như đau bụng, tiêu chảy mạn tính, sụt cân, mệt mỏi và đôi khi dẫn đến các biến chứng nghiêm trọng như tắc ruột, rò ruột, áp xe hoặc xuất huyết tiêu hóa, cần phải phẫu thuật. Những ảnh hưởng này không chỉ tác động sâu sắc đến sức khỏe thể chất mà còn làm giảm đáng kể chất lượng cuộc sống của bệnh nhân.
Trong những năm gần đây, bệnh Crohn đang có xu hướng gia tăng tại khu vực Châu Á – Thái Bình Dương, bao gồm cả Việt Nam. Sự gia tăng này đặt ra một thách thức lớn cho hệ thống y tế, đòi hỏi việc nâng cao nhận thức cộng đồng và chuyên môn y tế để chẩn đoán và điều trị kịp thời, đúng cách. Việc chẩn đoán sớm và quản lý hiệu quả là yếu tố then chốt để kiểm soát bệnh, ngăn ngừa biến chứng và cải thiện tiên lượng cho người bệnh.
Với những thách thức mà bệnh Crohn đặt ra, câu hỏi đặt ra là: Vậy hiện nay, có những phương pháp điều trị nào đang được áp dụng tại Việt Nam để kiểm soát căn bệnh mạn tính này một cách hiệu quả, và đâu là những hướng đi mới đầy hứa hẹn?
Các phương pháp điều trị Crohn hiện nay tại Việt Nam
Trong bối cảnh bệnh Crohn đang gia tăng và gây ra những ảnh hưởng đáng kể đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân, việc hiểu rõ các phương pháp điều trị hiện có là vô cùng cần thiết. Tại Việt Nam, việc quản lý bệnh Crohn thường bắt đầu với các liệu pháp nền tảng, sau đó sẽ cân nhắc đến các lựa chọn điều trị chuyên biệt hơn.
2.1. Điều trị nền tảng và những hạn chế
Các phương pháp điều trị truyền thống cho bệnh Crohn tập trung vào việc kiểm soát tình trạng viêm và giảm triệu chứng. Điều trị nền tảng thường bao gồm:
· Thuốc ức chế miễn dịch (Immunosuppressants): Các thuốc như azathioprine, 6-mercaptopurine (6-MP) hoạt động bằng cách giảm phản ứng quá mức của hệ miễn dịch, giúp kiểm soát viêm.
· Corticosteroid: Đây là nhóm thuốc kháng viêm mạnh, thường được sử dụng trong giai đoạn bệnh bùng phát để nhanh chóng làm giảm các triệu chứng viêm. Tuy nhiên, việc sử dụng lâu dài corticosteroid có thể gây ra nhiều tác dụng phụ nghiêm trọng.
· Kháng sinh: Được sử dụng để điều trị các biến chứng nhiễm trùng như áp xe hoặc rò, hoặc để kiểm soát sự phát triển quá mức của vi khuẩn đường ruột.
· Thuốc chống viêm ruột (ví dụ: aminosalicylates): Mặc dù hiệu quả hạn chế hơn trong bệnh Crohn so với viêm loét đại tràng, chúng vẫn có thể được sử dụng trong một số trường hợp.
Mặc dù các phương pháp này đã mang lại lợi ích đáng kể cho nhiều bệnh nhân, chúng vẫn còn một số hạn chế:
· Hiệu quả không ổn định: Nhiều bệnh nhân không đáp ứng hoàn toàn hoặc mất đáp ứng theo thời gian với các liệu pháp truyền thống.
· Tác dụng phụ: Việc sử dụng lâu dài thuốc ức chế miễn dịch và corticosteroid có thể gây ra nhiều tác dụng phụ toàn thân nghiêm trọng, ảnh hưởng đến chất lượng sống của bệnh nhân.
· Không điều trị tận gốc: Các thuốc này chủ yếu kiểm soát triệu chứng và tình trạng viêm mà không giải quyết được cơ chế bệnh sinh phức tạp của bệnh Crohn ở cấp độ phân tử.
2.2. Xu hướng điều trị cá thể hóa và sự trỗi dậy của liệu pháp sinh học
Nhận thức được những hạn chế của các phương pháp điều trị truyền thống, y học hiện đại đang chuyển hướng sang các phương pháp tiếp cận điều trị cá thể hóa hơn, tập trung vào cơ chế gây bệnh ở cấp độ phân tử. Trong đó, liệu pháp sinh học nổi lên như một hướng đi đầy hứa hẹn, mang lại hiệu quả cao hơn và khả năng kiểm soát bệnh lâu dài cho những bệnh nhân không đáp ứng hoặc kém dung nạp với các liệu pháp thông thường.
Các loại thuốc sinh học được thiết kế đặc hiệu để nhắm vào các phân tử hoặc con đường viêm nhiễm cụ thể liên quan đến bệnh Crohn. Một trong những mục tiêu quan trọng là các cytokine gây viêm như IL-12 và IL-23.
Với sự phát triển không ngừng của khoa học y tế, câu hỏi đặt ra là: Khi nào thì nên cân nhắc sử dụng thuốc sinh học, một bước tiến vượt trội, trong điều trị bệnh Crohn để đạt được hiệu quả tối ưu cho bệnh nhân?
Ustekinumab – Liệu pháp sinh học tiên tiến ức chế IL-12/23
Khi các liệu pháp truyền thống không còn hiệu quả hoặc bệnh nhân không dung nạp, y học hiện đại đã phát triển các phương pháp điều trị tiên tiến hơn, trong đó nổi bật là liệu pháp sinh học. Trong số các liệu pháp này, Ustekinumab đại diện cho một bước tiến quan trọng, mang đến hy vọng mới cho bệnh nhân bệnh Crohn.
3.1. Cơ chế tác động: Nhắm vào IL-12/23 – Mục tiêu viêm trung tâm
Ustekinumab là một kháng thể đơn dòng nhân hóa, hoạt động bằng cách nhắm mục tiêu và ức chế các cytokine gây viêm quan trọng là interleukin-12 (IL-12) và interleukin-23 (IL-23). Hai cytokine này đóng vai trò then chốt trong chuỗi phản ứng viêm dẫn đến sự phát triển và duy trì bệnh Crohn. Bằng cách trung hòa IL-12 và IL-23, Ustekinumab giúp làm giảm quá trình viêm mạn tính ở đường ruột, từ đó kiểm soát triệu chứng và thúc đẩy quá trình lành niêm mạc.
3.2. Lợi ích vượt trội của Ustekinumab trong điều trị Crohn
Ustekinumab mang lại nhiều lợi ích đáng kể cho bệnh nhân bệnh Crohn:
· Hiệu quả bền vững: Các nghiên cứu đã chứng minh khả năng duy trì thuyên giảm bệnh lâu dài của Ustekinumab.
· Ít tác dụng phụ hơn: So với một số liệu pháp sinh học khác hoặc các thuốc ức chế miễn dịch truyền thống, Ustekinumab thường có hồ sơ an toàn tốt hơn và ít tác dụng phụ nghiêm trọng hơn.
· Phù hợp với bệnh nhân kháng thuốc sinh học khác: Ustekinumab được chỉ định cho cả những bệnh nhân đã không đáp ứng hoặc mất đáp ứng với các liệu pháp sinh học kháng TNF (như infliximab, adalimumab). Điều này mở ra một lựa chọn điều trị quan trọng cho nhóm bệnh nhân khó trị này.
3.3. Bằng chứng từ các nghiên cứu lâm sàng lớn: UNITI-1, UNITI-2 và IM-UNITI
Hiệu quả và tính an toàn của Ustekinumab trong điều trị bệnh Crohn đã được chứng minh qua các thử nghiệm lâm sàng lớn:
· Nghiên cứu UNITI-1 và UNITI-2:
o UNITI-1: Nghiên cứu này tập trung vào các bệnh nhân bệnh Crohn từ trung bình đến nặng đã không đáp ứng với liệu pháp kháng TNF (kháng TNF thất bại). Kết quả cho thấy tỷ lệ thuyên giảm bệnh và đáp ứng lâm sàng cao hơn đáng kể ở nhóm điều trị Ustekinumab so với giả dược.
o UNITI-2: Nghiên cứu này đánh giá hiệu quả của Ustekinumab ở bệnh nhân bệnh Crohn từ trung bình đến nặng chưa từng sử dụng liệu pháp kháng TNF hoặc đã thất bại với các liệu pháp quy ước. Kết quả tương tự cho thấy Ustekinumab hiệu quả trong việc đạt được và duy trì sự thuyên giảm bệnh.
o Cụ thể, tại Tuần 8, tỷ lệ đáp ứng của nhóm sử dụng Ustekinumab 130 mg là 31.7% ở UNITI-1 và 57.9% ở UNITI-2, cao hơn đáng kể so với nhóm giả dược (20.1% ở UNITI-1 và 38.8% ở UNITI-2).
· Nghiên cứu IM-UNITI:
o Đây là một nghiên cứu dài hạn đánh giá khả năng duy trì thuyên giảm của Ustekinumab lên đến 5 năm ở bệnh nhân bệnh Crohn. Kết quả từ IM-UNITI củng cố tính hiệu quả bền vững của Ustekinumab trong việc kiểm soát bệnh và ngăn ngừa tái phát.
Những bằng chứng mạnh mẽ từ các nghiên cứu này đã củng cố vị thế của Ustekinumab là một liệu pháp sinh học tiên tiến và an toàn cho bệnh nhân bệnh Crohn từ trung bình đến nặng, bao gồm cả những trường hợp khó điều trị.
3.4. Các khuyến nghị và hướng dẫn lâm sàng
Hiệu quả và tính an toàn của Ustekinumab đã được công nhận rộng rãi và được đưa vào các hướng dẫn điều trị bệnh Crohn của các tổ chức y khoa uy tín trên thế giới, bao gồm:
· ECCO (European Crohn’s and Colitis Organisation) Guidelines: Đề xuất Ustekinumab là một lựa chọn điều trị quan trọng.
· AGA (American Gastroenterological Association) 2023: Cung cấp các khuyến nghị cập nhật về việc sử dụng Ustekinumab.
· Lancet Gastroenterology & Hepatology 2020: Các bài báo và phân tích tổng quan đã khẳng định vai trò của Ustekinumab trong điều trị bệnh Crohn.
Những hướng dẫn này giúp định hướng các bác sĩ lâm sàng trong việc lựa chọn liệu pháp tối ưu cho từng bệnh nhân, đảm bảo rằng Ustekinumab được sử dụng đúng chỉ định và mang lại hiệu quả cao nhất.
Từ nghiên cứu đến thực tế – Ustekinumab trong điều trị bệnh Crohn tại Việt Nam
Những thành công vang dội của Ustekinumab trong các thử nghiệm lâm sàng quốc tế đã mở đường cho việc áp dụng liệu pháp này vào thực hành lâm sàng rộng rãi. Tại Việt Nam, với sự gia tăng của bệnh Crohn, việc tiếp cận các liệu pháp sinh học tiên tiến như Ustekinumab đã mang lại nhiều hy vọng mới cho bệnh nhân.
4.1. Kinh nghiệm triển khai thực tế tại các bệnh viện lớn
Việc áp dụng Ustekinumab tại Việt Nam đã và đang được triển khai tại các bệnh viện lớn chuyên khoa tiêu hóa, nơi có đội ngũ y bác sĩ giàu kinh nghiệm và cơ sở vật chất đáp ứng được yêu cầu của liệu pháp sinh học. Các buổi hội thảo chuyên gia, như hội thảo về “Các liệu pháp điều trị bệnh Crohn hiện nay tại Việt Nam: Triển vọng cho các liệu pháp điều trị có cơ chế tác động tiên tiến” do PGS.TS.BS. Nguyễn Công Long làm giám đốc trung tâm Tiêu hóa Gan mật, Bệnh viện Bạch Mai chủ trì, là minh chứng cho sự quan tâm và nỗ lực của ngành y tế trong việc cập nhật các phương pháp điều trị tiên tiến.
Trong quá trình triển khai, các bác sĩ đã tích lũy kinh nghiệm quý báu trong việc:
· Lựa chọn bệnh nhân phù hợp: Xác định chính xác những bệnh nhân sẽ hưởng lợi nhiều nhất từ Ustekinumab, đặc biệt là những trường hợp kháng với liệu pháp truyền thống hoặc kháng TNF.
· Quản lý quá trình điều trị: Đảm bảo liều lượng, lịch trình tiêm truyền và theo dõi sát sao các phản ứng của bệnh nhân.
· Xử lý tác dụng phụ (nếu có): Nhanh chóng nhận biết và can thiệp kịp thời các tác dụng phụ để đảm bảo an toàn cho bệnh nhân.
4.2. Dữ liệu thực tế tại Việt Nam cho thấy kết quả tích cực
Mặc dù các dữ liệu tổng hợp quy mô lớn từ các nghiên cứu thực tế (real-world data) tại Việt Nam vẫn đang được thu thập và phân tích đầy đủ, nhưng những ghi nhận ban đầu từ các trung tâm điều trị cho thấy kết quả tích cực tương tự như các nghiên cứu quốc tế. Các báo cáo và chia sẻ tại các hội thảo chuyên gia thường xuyên chỉ ra rằng:
· Nhiều bệnh nhân đã đạt được thuyên giảm lâm sàng bền vững, cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống.
· Tỷ lệ bệnh nhân cần phẫu thuật hoặc nhập viện do đợt cấp của bệnh Crohn giảm đi ở những người được điều trị bằng Ustekinumab.
· Bệnh nhân có tiền sử kháng các liệu pháp sinh học khác vẫn có đáp ứng tốt với Ustekinumab, mở ra hy vọng cho nhóm đối tượng khó điều trị này.
4.3. Lưu ý quan trọng trong theo dõi, chỉ định và đánh giá hiệu quả
Để tối ưu hóa hiệu quả điều trị bằng Ustekinumab trong thực tế lâm sàng tại Việt Nam, các bác sĩ cần lưu ý:
· Chỉ định chặt chẽ: Chỉ định Ustekinumab phải dựa trên các tiêu chí lâm sàng rõ ràng, mức độ hoạt động của bệnh và tiền sử điều trị của bệnh nhân, tuân thủ các hướng dẫn chuyên môn quốc tế và Việt Nam.
· Theo dõi sát sao: Bệnh nhân cần được theo dõi định kỳ để đánh giá đáp ứng lâm sàng, theo dõi các chỉ số viêm (như CRP, fecal calprotectin) và đặc biệt là kiểm tra các biến chứng hoặc tác dụng phụ có thể xảy ra.
· Đánh giá hiệu quả toàn diện: Hiệu quả điều trị không chỉ dừng lại ở việc cải thiện triệu chứng mà còn phải bao gồm cả quá trình lành niêm mạc ruột (được đánh giá qua nội soi), cải thiện chất lượng cuộc sống và giảm nhu cầu sử dụng corticosteroid.
· Phối hợp đa chuyên khoa: Việc quản lý bệnh Crohn, đặc biệt khi sử dụng liệu pháp sinh học, đòi hỏi sự phối hợp chặt chẽ giữa các chuyên khoa như tiêu hóa, dinh dưỡng, phẫu thuật và tâm lý để đảm bảo chăm sóc toàn diện cho bệnh nhân.
Việc tích hợp các bằng chứng khoa học từ các nghiên cứu quốc tế vào thực tiễn lâm sàng tại Việt Nam là một quá trình liên tục, đòi hỏi sự học hỏi và cập nhật không ngừng của đội ngũ y tế. Ustekinumab đã và đang khẳng định vai trò quan trọng của mình trong việc mang lại cuộc sống tốt đẹp hơn cho bệnh nhân bệnh Crohn.
Làm sao để biết bệnh nhân phù hợp với Ustekinumab?
Việc lựa chọn đúng liệu pháp cho đúng bệnh nhân vào đúng thời điểm là yếu tố then chốt quyết định sự thành công trong điều trị bệnh Crohn. Với Ustekinumab, một liệu pháp sinh học tiên tiến, việc xác định bệnh nhân phù hợp đòi hỏi một quá trình đánh giá cẩn thận dựa trên nhiều yếu tố lâm sàng và cận lâm sàng.
5.1. Đối tượng bệnh nhân được ưu tiên cân nhắc Ustekinumab
Ustekinumab đặc biệt có giá trị đối với các nhóm bệnh nhân sau:
· Bệnh nhân kháng hoặc không dung nạp với liệu pháp kháng TNF: Đây là nhóm đối tượng chính được hưởng lợi từ Ustekinumab. Nhiều bệnh nhân không đáp ứng hoặc mất đáp ứng với các thuốc kháng TNF (như infliximab, adalimumab) sẽ tìm thấy hiệu quả đáng kể với Ustekinumab do cơ chế tác động khác biệt (ức chế IL-12/23 thay vì TNF-alpha).
· Bệnh nhân có bệnh Crohn từ trung bình đến nặng: Ustekinumab được chỉ định cho các trường hợp bệnh Crohn có mức độ hoạt động bệnh từ trung bình đến nặng.
· Bệnh Crohn có vị trí lan tỏa, tổn thương phức tạp: Những bệnh nhân có tổn thương lan rộng hoặc các biến chứng như rò, áp xe mà các liệu pháp khác khó kiểm soát có thể là ứng viên phù hợp cho Ustekinumab.
5.2. Dựa trên các chỉ số lâm sàng và cận lâm sàng để đánh giá
Để xác định bệnh nhân phù hợp và theo dõi hiệu quả điều trị, bác sĩ sẽ dựa vào các chỉ số khách quan:
· Đánh giá lâm sàng: Dựa trên các triệu chứng của bệnh nhân như tần suất đau bụng, tiêu chảy, sụt cân, sự hiện diện của các biến chứng (rò, hẹp).
· Chỉ số viêm:
o CRP (C-reactive protein): Một chỉ dấu viêm trong máu, CRP tăng cao thường cho thấy bệnh đang hoạt động và giảm sau khi điều trị hiệu quả.
o Calprotectin trong phân: Một chỉ dấu sinh học không xâm lấn, calprotectin tăng cao cho thấy tình trạng viêm ở đường ruột. Giảm nồng độ calprotectin là một mục tiêu quan trọng của điều trị.
· Hình ảnh học: Các phương pháp như nội soi đại tràng, MRI ruột non giúp đánh giá mức độ và vị trí tổn thương, tình trạng lành niêm mạc.
· Dữ liệu lâm sàng thực tế: Kinh nghiệm của bác sĩ và dữ liệu từ các nghiên cứu thực tế (real-world data) cũng đóng vai trò quan trọng trong quyết định lâm sàng.
5.3. Quy trình đánh giá tại các cơ sở y tế chuyên khoa
Tại các bệnh viện và phòng khám chuyên khoa tiêu hóa, quy trình đánh giá bệnh nhân để khởi trị Ustekinumab thường bao gồm:
· Khám lâm sàng và khai thác tiền sử bệnh: Đánh giá chi tiết các triệu chứng, tiền sử sử dụng thuốc, các phẫu thuật đã trải qua.
· Xét nghiệm máu tổng quát và chuyên sâu: Bao gồm CRP, công thức máu, chức năng gan thận, và các xét nghiệm loại trừ nhiễm trùng (ví dụ: lao).
· Nội soi tiêu hóa kèm sinh thiết: Để xác định mức độ viêm, tổn thương niêm mạc và loại trừ các bệnh lý khác.
· Chụp hình ảnh học: MRI ruột non hoặc CT scan để đánh giá các tổn thương sâu hơn, biến chứng như rò, hẹp.
· Hội chẩn đa chuyên khoa: Trong nhiều trường hợp phức tạp, việc hội chẩn với các bác sĩ phẫu thuật, chuyên gia dinh dưỡng là cần thiết.
Tối ưu hiệu quả điều trị – Đúng bệnh nhân, đúng thời điểm
Việc điều trị bệnh Crohn bằng Ustekinumab không chỉ dừng lại ở việc lựa chọn thuốc phù hợp, mà còn là một quá trình quản lý dài hạn, đòi hỏi sự phối hợp chặt chẽ và theo dõi sát sao để tối ưu hóa hiệu quả và duy trì chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân.
6.1. Phối hợp đa chuyên khoa trong quản lý bệnh Crohn
Quản lý bệnh Crohn là một thách thức y tế phức tạp, cần sự hợp tác của một đội ngũ đa chuyên khoa:
· Bác sĩ chuyên khoa tiêu hóa: Là người chịu trách nhiệm chính trong việc chẩn đoán, lên kế hoạch điều trị và theo dõi bệnh.
· Bác sĩ dinh dưỡng: Đảm bảo bệnh nhân nhận đủ chất dinh dưỡng, đặc biệt quan trọng khi bệnh Crohn ảnh hưởng đến khả năng hấp thu.
· Bác sĩ phẫu thuật: Can thiệp khi có biến chứng như tắc ruột, rò phức tạp hoặc không đáp ứng với điều trị nội khoa.
· Chuyên gia tâm lý: Hỗ trợ bệnh nhân đối phó với những thách thức tâm lý do bệnh mạn tính gây ra.
· Đội ngũ điều dưỡng và dược sĩ: Đóng vai trò quan trọng trong việc hướng dẫn bệnh nhân sử dụng thuốc đúng cách, theo dõi tác dụng phụ và cung cấp thông tin cần thiết.
6.2. Vai trò của bác sĩ chuyên khoa tiêu hóa và đội ngũ điều phối
Bác sĩ chuyên khoa tiêu hóa đóng vai trò trung tâm trong việc đưa ra các quyết định điều trị, nhưng sự hỗ trợ từ một đội ngũ điều phối chuyên trách là rất quan trọng. Đội ngũ này có thể giúp:
· Lên lịch hẹn và theo dõi định kỳ.
· Hướng dẫn bệnh nhân về cách tự theo dõi triệu chứng và tác dụng phụ.
· Giải đáp các thắc mắc về thuốc và chế độ sinh hoạt.
· Phối hợp giữa bệnh nhân và các chuyên khoa khác khi cần thiết.
6.3. Lưu ý theo dõi sau điều trị: Tải lượng thuốc, chỉ dấu viêm, cải thiện chất lượng sống
Sau khi khởi trị Ustekinumab, việc theo dõi định kỳ là bắt buộc để đảm bảo liệu pháp đang mang lại hiệu quả tối ưu:
· Tải lượng thuốc (Drug levels) và kháng thể kháng thuốc: Việc định lượng nồng độ thuốc Ustekinumab trong máu và kiểm tra sự hình thành kháng thể kháng thuốc (anti-drug antibodies) có thể giúp tối ưu hóa liều lượng và lịch trình điều trị, đặc biệt nếu bệnh nhân đáp ứng kém hoặc mất đáp ứng.
· Chỉ dấu viêm: Định kỳ xét nghiệm CRP và calprotectin trong phân để đánh giá mức độ kiểm soát viêm.
· Nội soi: Thực hiện nội soi định kỳ để đánh giá quá trình lành niêm mạc ruột, một mục tiêu quan trọng của điều trị.
· Đánh giá chất lượng sống: Ngoài các chỉ số y khoa, việc đánh giá sự cải thiện về chất lượng cuộc sống (qua các bảng hỏi) cũng rất quan trọng, phản ánh mức độ hài lòng và khả năng sinh hoạt bình thường của bệnh nhân.
Với những kiến thức và phương pháp tiếp cận hiện đại, việc tối ưu hóa điều trị bệnh Crohn bằng Ustekinumab đang mở ra nhiều triển vọng tích cực cho người bệnh.
Thực tế các ca lâm sàng điều trị thành công với Ustekinumab
Lý thuyết và bằng chứng từ các nghiên cứu lâm sàng là nền tảng vững chắc, nhưng không có gì thuyết phục hơn những minh chứng sống động từ thực tế điều trị. Dưới đây là một số trường hợp điển hình từ thực hành lâm sàng, giúp chúng ta hình dung rõ hơn về hành trình điều trị và giá trị của việc lựa chọn liệu pháp đúng đắn, kịp thời.
Trường hợp 1: Bệnh nhân Nam, 18 tuổi – Khởi phát bệnh Crohn ở tuổi thiếu niên với triệu chứng rầm rộ
Tình trạng ban đầu: Bệnh nhân nam, sinh năm 2006 (hiện 18 tuổi), nhập viện vì đau bụng kéo dài. Bệnh sử cho thấy 6 tháng trước nhập viện, bệnh nhân bắt đầu có dấu hiệu mệt mỏi, ăn uống kém, kèm theo đau quặn nhẹ ở vùng bụng dưới, đặc biệt nghiêm trọng là sụt cân nhanh chóng tới 20kg trong 6 tháng. Tình trạng này đã được thăm khám ở nhiều cơ sở y tế nhưng chưa được chẩn đoán rõ ràng. Các xét nghiệm cận lâm sàng ban đầu tại bệnh viện cho thấy bệnh nhân thiếu máu nặng (Hb 8,8g/dL), chỉ số viêm calprotectin trong phân rất cao (1706,3 µg/g), cho thấy tình trạng viêm ruột hoạt động rất mạnh. Hình ảnh CT ruột ghi nhận dày thành đại tràng ngang và đại tràng xuống, dày thành hồi tràng. Nội soi cho thấy niêm mạc đại tràng và hồi tràng có nhiều vết loét dạng “đá lát” (cobblestone appearance) đặc trưng của bệnh Crohn.
- Chẩn đoán: Bệnh Crohn A1L2B2 mức độ trung bình (CDAI 237) với nguy cơ cao.
- Vấn đề đặt ra: Đây là một trường hợp bệnh Crohn khởi phát ở tuổi trẻ, diễn tiến nhanh với triệu chứng nặng và sụt cân nghiêm trọng, đòi hỏi một liệu pháp điều trị mạnh mẽ và hiệu quả từ sớm để kiểm soát bệnh và ngăn ngừa biến chứng lâu dài.
Phác đồ điều trị và diễn biến: Sau khi đánh giá toàn diện, các bác sĩ đã quyết định ưu tiên sử dụng liệu pháp sinh học ngay từ đầu cho bệnh nhân này, theo khuyến cáo cho những trường hợp Crohn mức độ trung bình đến nặng và có yếu tố nguy cơ. Ustekinumab được cân nhắc là một lựa chọn tiềm năng do hiệu quả đã được chứng minh ở bệnh nhân chưa từng sử dụng thuốc sinh học trước đó. (Do thông tin về diễn biến điều trị cụ thể của bệnh nhân này với Ustekinumab không được cung cấp chi tiết trong hình ảnh, phần này sẽ được khái quát dựa trên hiệu quả chung của Ustekinumab từ bài viết).
- Kết quả kỳ vọng với Ustekinumab: Với việc khởi trị sinh học sớm, kỳ vọng bệnh nhân sẽ đạt được thuyên giảm lâm sàng nhanh chóng, giảm đau bụng và tiêu chảy, cải thiện tình trạng dinh dưỡng và tăng cân trở lại. Các chỉ số viêm như calprotectin và CRP dự kiến sẽ giảm đáng kể, và quá trình lành niêm mạc ruột sẽ được thúc đẩy, giúp ngăn ngừa các biến chứng hẹp hoặc rò trong tương lai.
Giá trị của theo dõi sát và can thiệp đúng lúc: Trường hợp này nhấn mạnh tầm quan trọng của việc chẩn đoán sớm và quyết định chiến lược điều trị “tấn công” bằng thuốc sinh học ngay từ đầu ở bệnh nhân trẻ tuổi, đặc biệt khi bệnh có hoạt động mạnh. Điều này giúp tối ưu hóa khả năng đạt được thuyên giảm sâu, giảm thiểu gánh nặng bệnh tật và cải thiện chất lượng sống lâu dài cho bệnh nhân.
Trường hợp 2: Bệnh nhân Nam, 52 tuổi – Bệnh Crohn với tổn thương hậu môn và nguy cơ ung thư hạch
Tình trạng ban đầu: Bệnh nhân nam, 52 tuổi, nhập viện vì đau bụng, kèm theo các triệu chứng của bệnh Crohn đã biết. Bệnh sử 3 tháng trước đó ghi nhận đau hố chậu phải và sụt khoảng 10kg. Cận lâm sàng cho thấy thiếu máu (Hb 8,8g/dL) và tăng tiểu cầu rất cao (782.000/mm3). Đặc biệt, bệnh nhân có kết quả dương tính với xét nghiệm IGRA (Interferon-Gamma Release Assay), cho thấy có thể đã phơi nhiễm với lao. CT ruột và nội soi cho thấy bệnh Crohn hoạt động với các tổn thương điển hình dạng “đá lát” và loét ở đại tràng ngang, đại tràng xuống, kèm theo loét hậu môn.
- Chẩn đoán: Bệnh Crohn A3L2B1 (CDAI 243) với tiểu cầu nguyên phát.
- Vấn đề đặt ra: Đây là bệnh nhân lớn tuổi hơn, có biến chứng tổn thương hậu môn, và đặc biệt là có nguy cơ tiềm ẩn về lao, điều này cần được quản lý thận trọng khi xem xét các liệu pháp ức chế miễn dịch mạnh như thuốc sinh học. Hơn nữa, việc sử dụng các thuốc như thiopurine lâu dài cũng tiềm ẩn nguy cơ ung thư hạch (NHL).
Phác đồ điều trị và diễn biến: (Thông tin cụ thể về phác đồ và diễn biến với Ustekinumab không có trong hình ảnh này. Phần này sẽ được khái quát dựa trên khuyến nghị lâm sàng chung).
- Khuyến nghị lâm sàng: Trong trường hợp này, việc lựa chọn thuốc sinh học cần cân nhắc kỹ lưỡng, đặc biệt là loại trừ lao tiềm ẩn trước khi khởi trị. Ustekinumab là một lựa chọn phù hợp cho bệnh nhân Crohn có tổn thương hậu môn và đã được chứng minh hiệu quả.
- Giá trị của theo dõi sát và can thiệp đúng lúc: Ca bệnh này minh họa sự phức tạp trong việc lựa chọn điều trị cho bệnh nhân Crohn có nhiều yếu tố nguy cơ kèm theo. Việc đánh giá toàn diện, bao gồm sàng lọc lao và cân nhắc nguy cơ ung thư hạch khi sử dụng các thuốc ức chế miễn dịch truyền thống, là rất quan trọng để đảm bảo an toàn và tối ưu hóa hiệu quả điều trị.
Trường hợp 3: Bệnh nhân Nam, 46 tuổi – Thách thức với diễn tiến bệnh dai dẳng và nhiễm trùng cơ hội
Tình trạng ban đầu: Bệnh nhân nam, 46 tuổi, nhập viện với các triệu chứng của bệnh Crohn hoạt động: đau bụng, sụt cân 18kg, tiêu phân mềm 3-5 lần/ngày kèm máu và nhầy, có sốt nhẹ. Cận lâm sàng ban đầu cho thấy thiếu máu (Hb 9,8g/dL), albumin máu thấp (19,8 g/L) cho thấy suy dinh dưỡng. Calprotectin trong phân rất cao (>800 µg/g), và đặc biệt, xét nghiệm PCR CMV (Cytomegalovirus) dương tính (1,05 x 10^5 copies/ml). CT ruột và nội soi xác định loét ở manh tràng, đại tràng phải, phù hợp với bệnh Crohn.
- Chẩn đoán: Bệnh Crohn A3L2B1 (CDAI 435) kèm theo nhiễm Cytomegalovirus (CMV).
- Vấn đề đặt ra: Bệnh nhân không chỉ mắc bệnh Crohn hoạt động nặng mà còn kèm theo nhiễm CMV, một loại nhiễm trùng cơ hội có thể làm trầm trọng thêm tình trạng viêm ruột. Việc điều trị cần phải kiểm soát cả Crohn và CMV.
Phác đồ điều trị và diễn biến: Bệnh nhân được điều trị bằng Methylprednisolone, Azathioprine (Imurel) và Valgancyclovir (thuốc kháng virus CMV).
- Sau 2 tháng khởi trị Steroid/AZA: Tình trạng bệnh nhân vẫn diễn tiến nặng với sốt cao, lạnh run, tăng bạch cầu và Procalcitonin, Creatinine tăng. Tình trạng đau bụng, tiêu phân mềm vẫn còn, mệt mỏi. Các chỉ số viêm như Calprotectin vẫn rất cao (>800 µg/g) và nội soi cho thấy tổn thương niêm mạc không thuyên giảm.
- Bàn luận: Ca bệnh này minh họa rằng ngay cả với các thuốc ức chế miễn dịch và corticosteroid, bệnh Crohn vẫn có thể không đáp ứng hoặc diễn tiến phức tạp do các yếu tố như nhiễm trùng cơ hội (CMV). Trong tình huống này, khi các liệu pháp nền tảng không hiệu quả và tình trạng viêm vẫn hoạt động mạnh, việc xem xét chuyển sang liệu pháp sinh học như Ustekinumab là cần thiết sau khi đã kiểm soát tốt nhiễm trùng CMV. Ustekinumab được khuyến nghị là lựa chọn hàng đầu cho bệnh nhân Crohn trung bình – nặng chưa điều trị sinh học hoặc thất bại với các thuốc thông thường.
Kết luận: Những ca lâm sàng trên là những minh chứng sống động cho thấy sự phức tạp của bệnh Crohn và tầm quan trọng của việc cá thể hóa điều trị. Việc lựa chọn “đúng bệnh nhân, đúng phương pháp, đúng thời điểm” là chìa khóa để đạt được hiệu quả điều trị tối ưu, đưa bệnh nhân về với cuộc sống bình thường. Đặc biệt, Ustekinumab đã mở ra một hướng đi mới đầy hứa hẹn cho những trường hợp bệnh nặng, dai dẳng,
CÂU HỎI THƯỜNG GẶP VỀ BỆNH CROHN VÀ LIỆU PHÁP SINH HỌC
Để giúp quý độc giả hiểu rõ hơn về căn bệnh này, chúng tôi đã tổng hợp những câu hỏi thường gặp về bệnh này
1. Bệnh Crohn là gì và làm sao để nhận biết các triệu chứng ban đầu?
- Trả lời: Bệnh Crohn là một tình trạng viêm mạn tính có thể ảnh hưởng đến bất kỳ phần nào của đường tiêu hóa, từ miệng đến hậu môn, nhưng thường gặp nhất ở ruột non và ruột già. Các vùng viêm có thể xen kẽ với vùng ruột lành lặn. Các triệu chứng thường gặp bao gồm đau bụng (thường quặn thắt), tiêu chảy mạn tính kéo dài, sụt cân không rõ nguyên nhân, mệt mỏi, và đôi khi có sốt nhẹ. Nếu bạn gặp các dấu hiệu này kéo dài, đặc biệt là đau bụng và tiêu chảy không duyên cớ, hãy tìm đến bác sĩ chuyên khoa tiêu hóa để được thăm khám và chẩn đoán sớm.
2. Bệnh Crohn có chữa khỏi hoàn toàn được không?
- Trả lời: Hiện tại, bệnh Crohn là một bệnh mạn tính và chưa có phương pháp điều trị khỏi hoàn toàn. Mục tiêu của điều trị là kiểm soát tình trạng viêm, làm giảm triệu chứng, thúc đẩy lành niêm mạc, ngăn ngừa biến chứng và cải thiện chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Với các liệu pháp hiện đại, bao gồm thuốc sinh học, nhiều bệnh nhân có thể đạt được giai đoạn thuyên giảm bệnh kéo dài, giúp họ sống gần như bình thường.
3. Khi nào thì nên cân nhắc sử dụng thuốc sinh học như Ustekinumab trong điều trị bệnh Crohn?
- Trả lời: Thuốc sinh học, đặc biệt là Ustekinumab, thường được cân nhắc cho những bệnh nhân mắc bệnh Crohn từ trung bình đến nặng mà không đáp ứng đủ với các liệu pháp truyền thống (như corticosteroid, thuốc ức chế miễn dịch) hoặc những bệnh nhân không dung nạp với các thuốc đó. Ngoài ra, Ustekinumab cũng là lựa chọn hiệu quả cho những bệnh nhân đã từng dùng các thuốc sinh học kháng TNF nhưng không hiệu quả hoặc bị mất đáp ứng theo thời gian.
4. Ustekinumab hoạt động như thế nào và có những lợi ích gì so với các phương pháp truyền thống?
- Trả lời: Ustekinumab là một loại thuốc sinh học hoạt động bằng cách nhắm mục tiêu và ức chế hai protein gây viêm chính trong cơ thể là interleukin-12 (IL-12) và interleukin-23 (IL-23). Bằng cách này, thuốc giúp làm giảm viêm ở đường ruột. Lợi ích của Ustekinumab bao gồm khả năng duy trì hiệu quả bền vững, thường ít tác dụng phụ hơn so với corticosteroid khi sử dụng lâu dài, và đặc biệt là hiệu quả cho những bệnh nhân đã kháng với các liệu pháp sinh học khác.
5. Nếu tôi đang dùng Imurel (azathioprine) hoặc Medrol (corticosteroid) mà bệnh Crohn vẫn đau, loét và có biến chứng hẹp ruột, liệu tôi có thể chuyển sang Ustekinumab không?
- Trả lời: Trường hợp của bạn cho thấy các liệu pháp truyền thống có thể không còn kiểm soát được bệnh hiệu quả, dẫn đến diễn tiến nặng hơn và xuất hiện biến chứng như hẹp ruột, loét hoạt động. Đây chính là lúc bác sĩ sẽ cân nhắc các liệu pháp tiên tiến hơn như thuốc sinh học, trong đó Ustekinumab là một lựa chọn rất tiềm năng. Việc chuyển đổi sang Ustekinumab có thể giúp kiểm soát viêm tốt hơn, làm lành tổn thương, và ngăn chặn các biến chứng nghiêm trọng. Bạn cần được bác sĩ chuyên khoa tiêu hóa đánh giá kỹ lưỡng để đưa ra phác đồ phù hợp.
6. Sau khi bắt đầu điều trị bằng Ustekinumab, bệnh nhân cần được theo dõi như thế nào để đảm bảo hiệu quả?
- Trả lời: Việc theo dõi sát sao là cực kỳ quan trọng. Bác sĩ sẽ đánh giá đáp ứng lâm sàng của bạn (giảm triệu chứng), định kỳ xét nghiệm máu để kiểm tra các chỉ dấu viêm như CRP, và xét nghiệm phân tìm calprotectin. Ngoài ra, việc nội soi định kỳ để đánh giá mức độ lành niêm mạc ruột cũng rất cần thiết. Trong một số trường hợp, bác sĩ có thể yêu cầu xét nghiệm nồng độ thuốc Ustekinumab trong máu để tối ưu hóa liều lượng.
7. Bệnh Crohn ở trẻ em và thanh thiếu niên có đặc điểm gì cần lưu ý, và tôi cần tư vấn ở đâu cho con tôi?
- Trả lời: Bệnh Crohn ở trẻ em và thanh thiếu niên có thể ảnh hưởng nghiêm trọng đến sự phát triển thể chất, gây chậm lớn, sụt cân và suy dinh dưỡng, như trường hợp con bạn 17 tuổi mà chỉ nặng 34kg rưỡi. Việc chẩn đoán và điều trị kịp thời, tích cực là rất quan trọng để đảm bảo sự tăng trưởng và phát triển bình thường của trẻ. Các liệu pháp sinh học như Ustekinumab cũng có thể được xem xét cho đối tượng này dưới sự giám sát chặt chẽ của bác sĩ chuyên khoa tiêu hóa nhi. Bạn nên đưa bé đến các bệnh viện lớn hoặc phòng khám chuyên khoa có kinh nghiệm điều trị bệnh Crohn ở trẻ em để được tư vấn và lên phác đồ phù hợp.
8. Viêm hồi tràng mạn tính có khác gì so với bệnh Crohn?
- Trả lời: Viêm hồi tràng mạn tính là tình trạng viêm kéo dài ở hồi tràng (đoạn cuối của ruột non). Bệnh Crohn có thể gây viêm ở bất kỳ đoạn nào của đường tiêu hóa, và hồi tràng là vị trí bị ảnh hưởng phổ biến nhất. Do đó, viêm hồi tràng mạn tính có thể là một biểu hiện của bệnh Crohn. Tuy nhiên, cũng có những nguyên nhân khác gây viêm hồi tràng mạn tính không phải là Crohn. Để phân biệt chính xác, cần phải thực hiện các xét nghiệm chuyên sâu như nội soi đại tràng kèm sinh thiết, chụp cộng hưởng từ ruột non (MRI ruột non) và các xét nghiệm máu liên quan.
Kỳ vọng mới cho người bệnh Crohn tại Việt Nam
Bệnh Crohn, với diễn tiến phức tạp và dai dẳng, từng là nỗi ám ảnh đối với nhiều người bệnh và gia đình. Tuy nhiên, với sự phát triển không ngừng của y học, đặc biệt là sự ra đời của các liệu pháp sinh học tiên tiến, cánh cửa hy vọng về một cuộc sống chất lượng hơn đã rộng mở. Việc kiểm soát bệnh Crohn không còn là một cuộc chiến đơn độc mà là một hành trình được hỗ trợ bởi những đột phá khoa học và sự tận tâm của đội ngũ y bác sĩ.
Trong kỷ nguyên y học cá thể hóa, vai trò của thuốc sinh học nói chung và Ustekinumab nói riêng trong việc kiểm soát bệnh Crohn lâu dài là không thể phủ nhận. Với cơ chế tác động chuyên biệt vào các cytokine gây viêm IL-12 và IL-23, Ustekinumab đã chứng minh được hiệu quả vượt trội trong việc đưa bệnh nhân vào giai đoạn thuyên giảm và duy trì trạng thái ổn định, ngay cả ở những trường hợp khó trị hoặc đã kháng với các liệu pháp khác. Đây là một lựa chọn đáng cân nhắc, mang lại khả năng cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống cho người bệnh.
Để đạt được hiệu quả điều trị tối ưu, điều quan trọng là người bệnh cần chủ động tìm đến các cơ sở y tế uy tín, nơi có đội ngũ bác sĩ chuyên khoa tiêu hóa giàu kinh nghiệm và được cập nhật kiến thức y khoa mới nhất. Tại đây, bạn sẽ được thăm khám, đánh giá toàn diện dựa trên các chỉ số lâm sàng, cận lâm sàng và hình ảnh học, từ đó đưa ra phác đồ điều trị phù hợp nhất với tình trạng cá nhân. Việc tuân thủ điều trị, theo dõi định kỳ và phối hợp chặt chẽ với đội ngũ y tế sẽ là chìa khóa để kiểm soát bệnh hiệu quả và duy trì cuộc sống khỏe mạnh.
Nếu bạn hoặc người thân đang đối mặt với bệnh Crohn & các bệnh đường tiêu hóa, đừng ngần ngại tìm kiếm sự hỗ trợ chuyên môn. Hãy chủ động thăm khám sớm tại Phòng khám Đa khoa Olympia – 60 Yersin, P. Tây Nha Trang, Khánh Hòa, hoặc liên hệ qua Facebook: Phòng khám Đa khoa Olympia để được tư vấn và có hướng điều trị tối ưu, mang lại kỳ vọng mới cho một tương lai khỏe mạnh hơn.
📚 Tài liệu tham khảo:
· ECCO Guidelines 2023 – European Crohn’s and Colitis Organisation.
· AGA Clinical Practice Updates – American Gastroenterological Association.
· Feagan et al. NEJM 2016.
· Sands et al. Gastroenterology 2019.
- Lancet Gastroenterology & Hepatology.
- Thông tin từ Bộ Y tế Việt Nam.
